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| 基因療法助美國9歲盲童神奇復明 | ||||||||||||||||||||||||
| 據英國《每日郵報》報導，一名從小就因病致盲的9歲美國男童在接受了注射手術後神奇復明。 長期以來，研究者一直在努力破解人體內產生感光視覺細胞的密碼，一旦成功，可能會給很多盲人帶來福音，將是令人難以置信的偉大成就。該注射手術將特殊的基因植入人體內，會在眼球後面產生感光色素，取代那些因病喪失的色素。 科里·哈斯有幸成為世界上第一個接受這種開創性的基因療法來直接治療眼睛的病人。目前他的視力與常人無異。科里·哈斯出生後不久就罹患先天性黑矇症，不幸導致視力完全喪失。 美國賓夕法尼亞州醫學院的遺傳學家始終在默默地鑽研，堅定地支持著這項可能會給大量盲人帶來光明的革命性療法。這項開拓性療法成功治癒了5名小孩和7名成人，科里是其中之一。他們都患有先天性黑矇症(Leber's congenital amaurosis, LCA)。該病症的機率為8萬分之一，會導致從出生起視力就迅速惡化，直至完全失明。 這些孩子身上取得的進步最為明顯，他們現在都能夠成功通過一種“低亮度障礙測試”，而此前他們都無法通過。 科里手術前幾乎全盲，看不到教室的黑板，必須要藉助巨大的電子屏幕板的幫助才能看到。而手術後無需幫助也能看到黑板，甚至可以和同學們玩耍了。 費城兒童醫院醫師凱瑟琳-海格表示，手術結果是“偉大壯觀的”。她說：“手術結果對於整個基因療法界都是振奮人心的。很多此前不可能複明的患者現在重新看到了希望。這些發現會使針對更普遍的視網膜疾病的基因療法迅速發展，就像老年性黃斑變性。” 賓夕法尼亞州醫學院眼科教授基恩·班尼特博士說：“第一批病人兩年前就開始接受基因療法，兩年來他們的狀況在不斷改進。這麼引人注目的成就不僅為治療其他先天性視網膜疾病，也為治療更普通的視網膜退化打下堅實的基礎。” 班尼特博士認為最新的治療結果是建立在近20年來對遺傳性失明症的基因研究基礎上的，該研究最初是在老鼠和狗的身上進行試驗的。 先天性黑矇是發生最早、最嚴重的遺傳性視網膜病變，出生時或出生後一年內雙眼錐桿細胞功能完全喪失，導致嬰幼兒先天性盲。 |
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